Fram till nyligen var de olönsamma att bota eller lindra. Nu har en rad läkemedel utvecklats för att vårda även sällsynta sjukdomar, delvis tack vare aktiv gräsrotsfinansiering.
Läkemedelsjättar fungerar enligt samma marknadslogik som övriga bolag; de är inriktade på de stora intäkterna från de vanligaste åkommorna. Nu har de tekniska, ekonomiska och politiska förutsättningarna förändrats, vilket bidrar till att göra utvecklingen av marginella läkemedel intressant för vinstdrivna företag.
Medan de stora läkemedlen för våra vanligaste åkommor kräver rigorösa kliniska tester i tre faser med ett stort antal patienter, kan behandling för sällsynta sjukdomar vinna godkännande efter mindre tester. Det kan avkorta utvecklingstiden av dessa medel med flera år och därmed spara stora summor i utvecklingsbudgeten.
Läs hela artikeln i papperstidningen eller på pekplatta!
